Harga BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. mengembangkan dan mengkomersialkan terapi untuk orang dengan penyakit langka yang serius dan mengancam jiwa serta kondisi medis lainnya. Produk komersialnya meliputi Vimizim, terapi penggantian enzim untuk pengobatan mucopolysaccharidosis (MPS) tipe IV A, sebuah gangguan penyimpanan lisosomal; Naglazyme, bentuk rekombinan dari N-asetilgalaktosamin 4-sulfatase untuk pasien dengan MPS VI; dan Kuvan, bentuk oral sintetis eksklusif dari 6R-BH4 yang digunakan untuk mengobati pasien dengan fenilketonuria (PKU), sebuah penyakit metabolik bawaan. Produk komersial perusahaan juga meliputi Palynziq, enzim fenilalanin ammonia lyase rekombinan yang dipolyetilasi dengan PEG, yang diberikan melalui injeksi subkutan untuk menurunkan konsentrasi Phe dalam darah; Brineura, tripeptidil peptidase 1 manusia rekombinan untuk pengobatan pasien dengan ceroid lipofuscinosis tipe 2, sebuah bentuk penyakit Batten; Voxzogo, analog injeksi harian dari peptida natriuretik tipe c untuk pengobatan achondroplasia; dan Aldurazyme, protein murni yang dirancang agar identik dengan bentuk alami dari enzim manusia alpha-L-iduronidase. Selain itu, perusahaan mengembangkan valoctocogene roxaparvovec, vektor virus adeno terkait, yang sedang dalam uji klinis Fase III untuk pengobatan pasien dengan hemofilia A parah; BMN 307, terapi gen yang dimediasi AAV5, yang sedang dalam uji klinis Fase 1/2 untuk menormalkan tingkat konsentrasi Phe dalam darah pada pasien dengan PKU; dan BMN 255 yang sedang dalam uji klinis Fase 1/2 untuk mengobati hiperoksaluria primer. Perusahaan melayani apotek khusus, rumah sakit, dan lembaga pemerintah non-AS, serta distributor dan grosir farmasi di Amerika Serikat, Eropa, Amerika Latin, dan internasional. BioMarin Pharmaceutical Inc. memiliki perjanjian lisensi dan kolaborasi dengan Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., dan Asubio Pharma Co., Ltd. Perusahaan didirikan pada tahun 1996 dan berkantor pusat di San Rafael, California.