Prix Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, une entreprise de biotechnologie, s’engage dans le développement et la commercialisation de thérapies visant à traiter la fibrose kystique. La société commercialise SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI et KALYDECO pour traiter des patients atteints de fibrose kystique présentant des mutations spécifiques dans leur gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique ; et TRIKAFTA pour le traitement de patients atteints de fibrose kystique âgés de 6 ans ou plus présentant au moins une mutation F508del. Son pipeline comprend VX-864 pour le traitement du déficit en AAT, actuellement en essai clinique de phase 2 ; VX-147 pour le traitement de la focal segmental glomerulosclerosis médiée par APOL1, ou FSGS, ainsi que d’autres maladies rénales graves, en essai clinique de phase 2 ; VX-880, traitement du diabète de type 1, en essai clinique de phase 1/2 ; VX-548, un inhibiteur de NaV1.8 pour le traitement de la douleur aiguë, neuropathique, musculosquelettique, en essai clinique de phase 2 ; et CTX001 pour le traitement de la drépanocytose sévère SCD et TDT, en essai clinique de phase 3. La société vend ses produits principalement à des pharmacies spécialisées et à des distributeurs spécialisés aux États-Unis, ainsi qu’à des distributeurs spécialisés, des chaînes de magasins, et à des hôpitaux et cliniques à l’international. Elle a noué des collaborations avec Affinia Therapeutics, Inc. ; Arbor Biotechnologies, Inc. ; CRISPR Therapeutics AG ; Kymera Therapeutics, Inc. ; Mammoth Biosciences, Inc. ; Moderna, Inc. ; Obsidian Therapeutics, Inc. ; et Skyhawk Therapeutics, Inc. ; ainsi qu’avec Ribometrix, Inc. ; Genomics plc ; Merck KGaA ; Darmstadt, Allemagne ; et X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated a été fondée en 1989 et a son siège à Boston, dans le Massachusetts.