BioMarin Pharmaceutical Inc 価格

BioMarin Pharmaceutical Inc.は、重篤で生命を脅かし得る希少疾患や医療上の症状を持つ人々のための治療法を開発し、商業化しています。同社の商用製品には、ムコ多糖症（MPS）IV型A（ライソソーム蓄積症）に対する治療薬として用いられる酵素補充療法「Vimizim」、MPS VIの患者向けのN-アセチルガラクトサミン4-スルファターゼの組換え製剤である「Naglazyme」、および、遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）を治療するために使用される、独自の合成経口製剤6R-BH4である「Kuvan」が含まれます。さらに同社の商用製品には、血中Phe濃度を低減するために皮下投与で提供される、PEG化された組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素「Palynziq」、バッテン病の一型であるセロイドリポフスチノーシス2型の患者を治療するための組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1「Brineura」、軟骨形成不全症の治療に用いるための、c型ナトリウム利尿ペプチドの1日1回投与の注射用アナログ「Voxzogo」、ならびにヒト酵素α-L-イドゥロニダーゼの自然に存在する型と同一であるよう設計された精製タンパク質「Aldurazyme」も含まれます。加えて、同社は、重症血友病Aの患者を治療するためのフェーズIII臨床試験中の、アデノ随伴ウイルスベクターであるvaloctocogene roxaparvovec、PKUの患者における血中Phe濃度を正常化することを目的としたフェーズ1/2臨床試験中のAAV5媒介遺伝子治療「BMN 307」、および原発性高オキサル尿症を治療するためのフェーズ1/2臨床試験中の「BMN 255」を開発しています。同社は、米国、ヨーロッパ、ラテンアメリカ、ならびに国際的に、専門の調剤薬局、病院、非米国の政府機関に加え、流通業者および医薬品卸売業者にもサービスを提供しています。BioMarin Pharmaceutical Inc.は、Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.、およびAsubio Pharma Co., Ltd.とライセンスおよび共同研究契約を締結しています。同社は1996年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置いています。